HitGen Inc. é uma empresa de biotecnologia em rápido desenvolvimento com sede em Chengdu, China, e subsidiárias em Cambridge, Reino Unido e Houston, EUA. Tornou-se uma empresa listada na Bolsa de Valores de Xangai em abril de 2020 (código 688222.SH). A HitGen estabeleceu uma plataforma de pesquisa de descoberta de medicamentos para moléculas pequenas e medicamentos de ácido nucleico centrada no design, síntese e triagem de bibliotecas químicas codificadas por DNA (DELs), tecnologias de descoberta de medicamentos baseadas em fragmentos (FBDD) e design de medicamentos baseados em estrutura (SBDD). Os DELs da HitGen contêm atualmente mais de 1 trilhão de pequenas moléculas e compostos macrocíclicos novos e diversos, semelhantes a medicamentos. Esses compostos são membros de DELs sintetizados a partir de muitas centenas de estruturas químicas distintas, projetadas com química tratável e produziram resultados comprovados para a descoberta de moléculas pequenas contra classes de alvos biológicos precedentes e sem precedentes. Através da aquisição da Vernalis R&D Ltd, sediada em Cambridge, no Reino Unido, antes do final de 2020, líder em FBDD/SBDD, a HitGen agora tem uma equipe de pesquisa de mais de 500 cientistas e oferece um conjunto completo de capacidades de pesquisa de expressão e purificação de proteínas recombinantes, biologia estrutural, desenvolvimento de ensaios, triagem, síntese DEL, ácido nucleico e síntese química de moléculas pequenas, química computacional e medicinal, bioquímica e biofísica, biologia celular, farmacologia in vivo, DMPK, CMC, etc., para permitir a pesquisa de descoberta de medicamentos desde o gene alvo até o arquivamento do IND. Enquanto isso, a HitGen construiu uma plataforma integrada de pesquisa e desenvolvimento terapêutico de RNA, incluindo equipes experientes, laboratórios de pesquisa e tecnologias que cobrem vários campos-chave, como bioinformática, química orgânica e química medicinal, biologia de RNA, biologia molecular e biologia celular, pesquisa translacional e pesquisa clínica. A plataforma não apenas fornece serviços de alta qualidade para apoiar projetos de P&D terapêuticos de RNA internos e externos, mas também realiza design de sequência de siRNA, síntese paralela de siRNA e modificação/conjugação química, ensaios de mRNA e knock-down de proteínas em linhas celulares projetadas e linhas celulares primárias, teste de estabilidade, avaliação fora do alvo, biodistribuição e outros ensaios in vitro/in vivo relacionados para estudo de atividade e toxicidade, etc. terapêutica, com o objetivo de fornecer novos tratamentos para necessidades médicas não atendidas em oncologia e imunologia. A HitGen opera um modelo de negócios flexível, que varia de uma taxa única baseada em capacidade para serviços (FFS, por exemplo, expressão e purificação de proteínas, biologia estrutural, bioinformática, química computacional, química medicinal, química nucleica e orgânica, química analítica, biofísica, PK, PD, etc.), triagem DEL, design DEL, síntese e caracterização, projetos integrados de descoberta de medicamentos, projetos de compartilhamento de risco, empreendimentos colaborativos para programar licenciamento externo. A HitGen possui aproximadamente 20 programas internos de descoberta de medicamentos em diferentes estágios de pesquisa e desenvolvimento. desenvolvimento. A HitGen está colaborando com empresas farmacêuticas, de biotecnologia e químicas, fundações e institutos de pesquisa na América do Norte, Europa, Ásia, África e Austrália para permitir a descoberta e o desenvolvimento de novos medicamentos e agroquímicos.